一项针对两种血液疾病的CRISPR修复显示了有希望的早期结果。

 

一项使用革命性基因编辑技术CRISPR的调查治疗在两名患有遗传性血液病的患者身上显示出了有希望的初步结果。这种疗法被称为CTX001，天辰平台注册开户由CRISPR Therapeutics和Vertex公司开发，利用CRISPR编辑人类干细胞。周二讨论的初步结果表明，这种疗法是安全的，并为这种新疗法的进一步临床试验铺平了道路。

 

这两名患者患有不同的血红蛋白疾病:一种影响血红蛋白的疾病，血红蛋白是一种携带氧气的蛋白质。一位美国患者患有镰状细胞病，这种病会产生畸形的镰状红细胞。该患者于今年4月开始接受CRISPR修复。第二个在欧洲，患有地中海贫血，这是一种血红蛋白生产急剧减少的疾病，已经接受了9个月的治疗。

 

在镰状细胞病中，由于镰状血细胞阻塞血管，患者遭受痛苦的“危机”，而地中海贫血患者需要持续输血来控制血红蛋白水平。

 

实验治疗使病人一摆脱痛苦的危机，病人二不需要输血。

 

CRISPR Therapeutics公司首席执行官Samarth Kulkarni在周二的新闻发布会上说:“这些初步数据让我们深受鼓舞，这是首次报道使用我们编辑过的自体造血干细胞候选CTX001治疗的地中海贫血和镰状细胞病患者的此类数据。”

 

治疗并不容易，也不便宜。他们要求医护人员在使用CRISPR对病人的血液进行体外编辑之前收集干细胞。基因编辑技术“打开”了一个正常情况下在成年期失活的血红蛋白基因版本，患者接受干细胞移植以获得编辑过的基因。一旦这些细胞被送回病人体内，希望它们能在骨髓中开始工作，并开始泵出足够数量的血红蛋白。

 

CRISPR Therapeutics和Vertex将从美国、加拿大和欧洲招募多达45名患者参与CTX001试验，每名患者都将接受长期随访研究，以评估治疗的安全性。

 

CRISPR在过去的一年里成为了新闻头条，天辰平台注册开户因为科学家们努力解决能够有效编辑人类DNA的道德和伦理问题。2018年11月，中国科学家贺建奎透露，他用CRISPR技术编辑了人类胚胎，创造了一对基因编辑的双胞胎。这一行为受到了包括一些CRISPR发明者在内的更广泛的科学界的抨击，要求全球暂停人类基因组编辑的呼声在2019年逐渐高涨。

 

但CRISPR也被作为一种技术推广开来，使长毛象重新出现，或根除整个物种的携带疟疾的蚊子。就在科学家和伦理学家绞尽脑汁考虑这些问题的时候，研究人员正在集思妙想，想出更令人印象深刻的突破性技术来精确操纵DNA。随着像CTX001这样的疗法显示出希望，一个基因治疗的新时代正在向我们走来。